Η αίτηση στηρίζεται στα δεδομένα της κλινικής μελέτης MERIT-1, που αξιολόγησε τη δράση της Μακιτεντάνης (macitentan) σε ενήλικες ασθενείς με ανεγχείρητη CTEPH, τα οποία έδειξαν σημαντικές βελτιώσεις στις πνευμονικές αγγειακές αντιστάσεις και στην εξάλεπτη δοκιμασία βάδισης, σε σύγκριση με τους ασθενείς της ομάδας του εικονικού φαρμάκου (με ή χωρίς υποκείμενη θεραπεία).
Η Actelion Pharmaceuticals Ltd, εταιρεία της Janssen Pharmaceutical Companies του ομίλου Johnson & Johnson, ανακοίνωσε πρόσφατα την υποβολή αίτησης (Variation Τύπου ΙΙ) στον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), επιδιώκοντας τη διεύρυνση της ένδειξης της Μακιτεντάνης (macitentan), ώστε να συμπεριλάβει τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ανεγχείρητη Χρόνια Θρομβοεμβολική Πνευμονική Υπέρταση (CTEPH), λειτουργικής κατηγορίας ΙΙ έως ΙΙΙ (σύμφωνα με τον Παγκόσμιο Οργανισμό Υγείας WHO), με στόχο τη βελτίωση της ικανότητας για άσκηση.
Η CTEPH είναι μία σπάνια μορφή πνευμονικής υπέρτασης και μια σοβαρή επιπλοκή της πνευμονικής εμβολής. Η CTEPH προκαλείται από χρόνια απόφραξη ή στένωση των πνευμονικών αρτηριών λόγω ατελούς λύσεως θρόμβων αίματος. Χωρίς επέμβαση ή θεραπεία, η ασθένεια εξελίσσεται, οδηγώντας τελικά σε ανεπάρκεια της δεξιάς κοιλίας και θάνατο.
Η χειρουργική αντιμετώπιση των φραγμένων αρτηριών αποτελεί την προτιμώμενη αντιμετώπιση για τη CTEPH και δυνητικά μπορεί να οδηγήσει σε ίαση2,3. Ωστόσο, ένα σημαντικό ποσοστό ασθενών με CTEPH (έως και 50%) κρίνονται ως ανεγχείρητοι4 και οι υπάρχουσες φαρμακολογικές επιλογές για αυτούς τους ασθενείς περιορίζονται σε μια μόνο εγκεκριμένη θεραπεία5,6.
Εφόσον εγκριθεί, η Μακιτεντάνη θα είναι η πρώτη θεραπεία στην κατηγορία των ανταγωνιστών των υποδοχέων της ενδοθηλίνης (ERA) που θα είναι διαθέσιμη στην Ε.Ε. για την αντιμετώπιση της CTEPH.
«Η μελέτη MERIT-1 παρέχει τα πρώτα τυχαιοποιημένα ελεγχόμενα δεδομένα σε ασθενείς που λάμβαναν μονοθεραπεία αλλά και θεραπεία συνδυασμού, αντιμετωπίζοντας έτσι μία ανεκπλήρωτη ανάγκη στη θεραπευτική αντιμετώπιση της CTEPH», σύμφωνα με τον Martin Fitchet, M.D., Global Head του τμήματος Research & Development της Actelion, Janssen Research & Development, LLC. «Εφόσον εγκριθεί, η Μακιτεντάνη έχει την δυνατότητα να αποτελέσει μια πολύτιμη θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με ανεγχείρητη CTEPH. Χτίζοντας πάνω στην 20ετή κληρονομιά καινοτομίας στην πνευμονική υπέρταση, η Actelion παραμένει προσηλωμένη στην έρευνα ανεκπλήρωτων έως σήμερα αναγκών που σχετίζονται με αυτήν τη σοβαρή και απειλητική για τη ζωή νόσο. Εν τέλει, το όραμά μας είναι να μεταμορφώσουμε την πνευμονική υπέρταση σε μια χρόνια, αντιμετωπίσιμη κατάσταση».
Η αίτηση βασίζεται σε στοιχεία από την τυχαιοποιημένη κλινική μελέτη MERIT-1 που έδειξαν σημαντικές βελτιώσεις στα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία των πνευμονικών αγγειακών αντίστασεων (PVR) και της εξάλεπτης δοκιμασίας βάδισης (6MWD), αντίστοιχα, στους ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία με μακιτεντάνη σε σύγκριση με ασθενείς που έλαβαν placebo7.
Τα αποτελέσματα ήταν τα ίδια ανεξάρτητα από τη λήψη υποκείμενης θεραπείας για ΠΑΥ κατά την εισαγωγή στη μελέτη (κυρίως PDE5 αναστολείς).
Η μακιτεντάνη ήταν καλά ανεκτή σε αυτόν τον πληθυσμό ασθενών και η ασφάλεια ήταν γενικά συνεπής με το γνωστό προφίλ ασφαλείας της μακιτεντάνης από προηγούμενες κλινικές μελέτες στην πνευμονική αρτηριακή υπέρταση.7
Τα αποτελέσματα της μελέτης έχουν παρουσιασθεί στη διάρκεια των συνεδρίων της Αμερικανικής Εταιρείας Θώρακος (American Thoracic Society - ATS) και της Ευρωπαϊκής Πνευμονολογικής Εταιρείας (European Respiratory Society - ERS) το 2017 και δημοσιεύτηκαν στο ιατρικό περιοδικό «The Lancet Respiratory Medicine».
Η Μακιτεντάνη είναι ένας ανταγωνιστής των υποδοχέων της ενδοθηλίνης (ERA), που λαμβάνεται από το στόμα, και είναι εγκεκριμένος στην Ε.Ε. για τη μακροχρόνια θεραπεία, της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης (ΠΑΥ), είτε ως μονοθεραπεία είτε σε συνδυασμό με άλλο φάρμακο, σε ενήλικες ασθενείς με λειτουργική κατηγορία II έως III κατά ΠΟΥ
Επιπλέον, τον Ιούλιο αυτής της χρονιάς η Actelion κατέθεσε στον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων των Ηνωμένων Πολιτειών της Αμερικής (FDA) αίτηση έγκρισης της Μακιτεντάνης, για τη θεραπεία ενηλίκων με ανεγχείρητη CTEPH, για την βελτίωση της δυνατότητας άσκησης και των πνευμονικών αγγειακών αντιστάσεων (PVR).
){kind=link}
0 commentaires:
Enregistrer un commentaire