Η CSL Behring ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορήγησε έγκριση στο albutrepenonacog alfa για την θεραπευτική αντιμετώπιση και την προφύλαξη από αιμορραγία των ασθενών με αιμορροφιλία B (συγγενής έλλειψη παράγοντα IX).
Πρόκειται για μια ανασυνδυασμένη πρωτεΐνη με την τεχνολογία σύντηξης λευκωματίνης, η οποία αποτελεί προϊόν σύνδεσης ανασυνδυασμένου παράγοντα πήξης ΙΧ με ανασυνδυασμένη λευκωματίνη.
Tο θεραπευτικό σχήμα, το οποίο μπορεί να χορηγηθεί σε όλες τις ηλικιακές ομάδες, περιλαμβάνει προφύλαξη για τον εκμηδενισμό ή τη μείωση της συχνότητας των αιμορραγικών επεισοδίων, τη χορήγηση on demand, καθώς και την πρόληψη της περιεγχειριτικής αιμορραγίας.
Όπως ανακοίνωσε η εταιρεία, το albutrepenonacog alfa παρέχει προστασία υψηλού επιπέδου, διατηρώντας τη δραστικότητα του παράγοντα ΙΧ σε ποσοστό άνω του 5% στην πλειονότητα των ασθενών επί 14 ημέρες. Ως αποτέλεσμα σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών μπορεί να μεσολαβεί διάστημα έως και 14 ημερών μεταξύ των εγχύσεων και να επιτυγχάνεται άριστη πρόληψη της αιμορραγίας. Με αυτόν τον τρόπο μειώνεται επίσης ο μηνιαίος αριθμός μονάδων παράγοντα ΙΧ, που απαιτούνται για την προφυλακτική θεραπεία.
Η έγκριση της θεραπείας βασίζεται στα αποτελέσματα του προγράμματος κλινικής ανάπτυξης PROLONG-9FP. Το PROLONG-9FP περιλαμβάνει ανοικτές, πολυκεντρικές μελέτες φάσης Ι έως φάσης ΙΙΙ για την αξιολόγηση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του albutrepenonacog alfa σε παιδιά και ενηλίκους (ηλικίας 1 έως 61 ετών) με σοβαρή αιμορροφιλία B (επίπεδα παράγοντα IX ≤ 2%).
Η επικεφαλής ερευνήτρια του PROLONG-9FP, Elena Santagostino, εξήγησε ότι το φάρμακο, παρέχοντας δυνατότητα χορήγησης ανά 14 ημέρες, “βοηθά τους ασθενείς να διατηρούν υψηλότερα επίπεδα του παράγοντα IX επί μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, προσφέροντάς τους μεγαλύτερη ελευθερία σε σχέση με τις συχνές εγχύσεις που απαιτούνταν μέχρι σήμερα. Αυτό είναι ένα σημαντικό στοιχείο για τους ασθενείς μου που έχουν ανάγκη προφυλακτικής θεραπείας αλλά δεν επιθυμούν να διαταράσσονται οι καθημερινές τους δραστηριότητες από τη θεραπεία.”
Ο δρ. Andrew Cuthbertson, επικεφαλής επιστημονικός υπεύθυνος και διευθυντής έρευνας και ανάπτυξης της CSL Limited, δήλωσε μεταξύ άλλων ότι το albutrepenonacog alfa “παρέχει άριστο έλεγχο της αιμορραγικής διάθεσης μέσω της διατήρησης των επιπέδων δραστηριότητας του παράγοντα IX άνω του 5% επί παρατεταμένο χρονικό διάστημα.”
H αιμορροφιλία B είναι μια συγγενής αιμορραγική διαταραχή που χαρακτηρίζεται από ανεπάρκεια ή μειωμένη δραστικότητα του παράγοντα IX. Τα άτομα με αιμορροφιλία Β είναι δυνατόν να εμφανίζουν παρατεταμένη ή αυτόματη αιμορραγία, ιδίως στους μύες, στις αρθρώσεις ή στα εσωτερικά όργανα. Σύμφωνα με τη European Hemophilia Consortium, υπολογίζεται ότι περισσότερα από 10.000 άτομα σε όλη την Ευρώπη πάσχουν από αιμορροφιλία Β.
Το φάρμακο αναμένεται να κυκλοφορήσει στις ευρωπαϊκές αγορές τους επόμενους μήνες.
0 commentaires:
Enregistrer un commentaire